目前，虽然很多学者对肌营养不良症的病因及发病机理进行了探索，但至今仍不清楚，由于本病的病程缓慢，某些类型长达正常生命跨度，这对本病的治疗以及疗效估计带来很大困难，现在虽然有上百种药物的临床应用，但至今仍无肯定疗效的药物，以至于此病仍在发展状态中，造成患者病累终生。下面是几种常用的药物介绍。
三磷酸腺苷(ATP)：肌注药，常能暂时缓解症状。但肌注后，尿酸排泄增加，代谢活跃，停药后症状发展迅速。
三磷酸苷(UPT)：肌注药，通过糖代谢而改善症状。停药后瘫痪发展更快。
维生素E：通过细胞膜功能的改善提高受累骨骼肌的肌力。
另外还有：增肌注射兴高采烈、地塞来松、葡萄糖、胰岛素、心可定、等等。
