肌萎缩侧索硬化症( amyotrophic lateral sclerosis，ALS)是一种运动神经元病，也是四大常见的神经退行性疾病之一(其它三种为 亨廷顿氏病 、 老年性痴呆症 、 帕金森氏病 )。
肌萎缩侧索硬化症发病原因，本病病因复杂，有多种学说，包括遗传因素、病毒感染、免疫异常、重金属中毒、氧化损伤、以及营养、环境因素等。近年来取得重大突破的是对遗传性 ALS的研究，发现了至少8个基因位点与ALS有关，被分别命名为ALS1～ALS8。其中已阐明SOD1(即ALS1)，NEFH，PRPH，DCTN1，ALS2，VAPB等基因的突变，都可导致ALS的发生。
