中医多把进行性肌营养不良归为“痿证”范畴。五脏火热，上熏于肺;或肾水不足，肺阴失养而致“肺热叶焦”，气血不布，肌肉失养造成。本病有明显家族遗传性，儿童多发，当考虑为先天肾气不足，人母精血亏虚，或染邪毒，致子代“先身生”之精不良，肾气不充的缘故。脏腑因不得肾精之滋养而见诸虚，从而形成脉、皮、筋、骨、肉五痿。该病可谓是集诸痿于一体;大多数患儿有偏食倾向，与脾胃虚弱亦有关。
脾为后天之本，主运化，布精微，化水湿，肾为先天之本，温养脏腑经络，脾气虚弱，生化乏源，不能荣养肌肉四肢，故肢体痿软无力，行走困难;肾主骨生髓，腰为肾之府，先天肾之精气不足，不能荣养腰府，肾虚而骨软髓少，则小儿腰背无力;乙癸同源，肾精不足则累及肝阴，肝肾阴虚，不能濡养筋脉而出现肢体无力;脾主运化水湿，若脾气虚弱，脾失健运，不能运化水湿，化生气血，而酿生痰浊，或由于脾肾气虚，久则无力推动血液运行渐至血瘀之证，痰浊瘀血互结，留着肌肉，阻滞经脉，日久局部肌肉假性肥大，肌肉增粗变硬而无弹性。病本在脾肾，病标在肝。
由于肾虚，肝木失养，加之脾胃虚弱，脾虚则肝不荣，故横逆难制，遂成肝风，而出现行走摇摆呈鸭步状。肝气横逆，上以刑肺，中以乘脾，下以伐肾，导致气血阴液更加不足，形成恶性循环。由于五脏各有所合，五脏气热，熏灼津液，导致筋肉骨脉皮五体失养，从而发生脉痿、筋痿、肉痿、骨痿和痿躄五体痿。
《内经》从“五脏使人痿”、“肺热叶焦，则皮毛虚弱急薄，著则生痿躄也”等论述，可见痿证病变部位虽在四肢，但其产生根本却在五脏。五脏外合五体，五脏有热，津液气血内耗，不能营养皮、肉、筋、脉、骨等组织，形成痿证。 /痿证/可以从病因上分为五类，即肺热津伤，湿热浸淫，脾胃虚弱，肝肾亏虚，气血不布。
但这些病机不是独立存在的，是互有联系的，本病的发生主要由脾、肺、肝、肾之虚损所致，而气虚下陷则是本病之关键，并贯穿于此病的全过程。“久病入络为血瘀”，脾肾气虚及瘀血阻滞是矛盾的重要方面。进行性肌营养不良的治疗应以益气升阳活血化瘀为主。根据以上进行性肌营养不良病因病理分析，制定治疗原则为：益气升阳以举陷，补血养精以固肾，活血通络。
