脊髓性肌萎缩症作为最普遍的遗传性疾病之一，任何年龄、种族和性别的人都有可能患上此病。在每6000名新生儿中就会有1名患有此病，两岁前确诊的患儿中半数也都会很快夭折。
脊髓性肌萎缩症(Spinal Muscular Atrophy 缩写：SMA)是指一组遗传性的神经性肌肉疾病。各型都会对控制随意肌运动的叫作运动神经元的神经细胞构成影响。
Ⅰ型SMA也被称作沃德尼格?霍夫曼病(Werdnig-Hoffmann Disease)。此病通常在孩子半岁前(多数在3个月前)可以得到诊断。此外在孕期的最后几个月中也可能会有胎动减少的情况发生。通常患有此型病的孩子无法抬头，吞咽困难，有些唾液分泌会出现障碍，肋间肌和附属呼吸肌也较弱。由于用横隔膜呼吸，胸部会出现凹陷的症状。
