慢性髓性白血病(chronic myeloid leukemia, CML)的患者中约95%可检测出t(9;22)染色体异常,即ph染色体。异基因干细胞移植是目前唯一有治愈CML可能的治疗方法。寻找配型相合的供者和患者年龄限制了异基因干细胞移植的可行性。只有15%-20%的CML患者有接受异基因干细胞移植的机会。大部分CML慢性期患者接受a干扰素(IFNa)治疗,8%-38%的患者可达到完全的遗传学缓解,但IFNa的毒性反应很常见,常因不良反应中断治疗。
STI571,商品名-格列卫(Glivec),是一种单一的化合物,其活性成分为2-苯氨嘧啶衍生物-甲磺酸伊马替尼(Imatinib)。它作为高度特异的酪氨酸激酶抑制剂用于治疗Ph阳性白血病。国外临床实验,已有数千名患者接受了STI571的治疗,并证实了其确切疗效和安全性。
在CML慢性期治疗上,取得了近期除异基因干细胞移植外前所未有的血液学及遗传学疗效。并且STI571服用方便,毒副作用轻微、多可耐受或自行消失。所有服药患者主观感觉非常良好。对异基因干细胞移植后复发的患者仍有效。给无机会行异基因干细胞移植的患者带来了新的希望。
我们对IFNa治疗失败或不能耐受以及异基因干细胞移植后复发的CML慢性期患者给予STI571治疗,取得了较高的血液学和遗传学反应。