再生障碍性贫血主要的临床表现为进行性贫血，出血及感染，其轻重与血细胞减少的程度及发展的速度有关。疲乏、软弱无力、皮肤粘膜苍白等贫血症状，皮肤、粘膜瘀点及瘀斑、齿龈出血、鼻衄、女性患者有月经过多、还有口腔、肛门周围、皮肤和上呼吸等感染症状。一般无淋巴结和脾脏肿大，反复感染及长期多次输血亦可使脾脏轻度肿大。
再生障碍性贫血的治疗：
骨髓移植 临床上常采用HLA(人类白细胞抗原)配型相合的同种异基因骨髓移植，年龄在30岁以下，输血较少者成功率较高。
移植失败和造成死亡的主要原因：移植物排斥、出血、感染。故移植前后应对患者进行严密的监控和处理。
免疫抑制剂 如抗胸腺细胞球蛋白(ATG)、抗淋巴细胞球蛋白(ALG)、环胞霉素A(CYA)。
常见副作用为肝肾毒害、骨髓抑制。由于副作用大，长期使用有可能加重病情，故不宜长期使用。
