美国研究人员证实携带有实验室中制造的靶标核酸分子的微球(Microspheres),能预防或逆转新发Ⅰ型糖尿病的动物模型病例。
Ⅰ型糖尿病的发病机理是,来自免疫系统的T细胞移动到胰腺处,摧毁能制造胰岛素的β细胞。研究人员发现微球能对树突状细胞再编程,从而抑制了将T细胞送去摧毁β细胞的信令机制。在儿童医院进行的研究中,研究人员将微球注入患有自身免疫性糖尿病的老鼠胰腺附近的皮下。微球随后被一种称为树突状细胞的白血球所捕获,在树突状细胞内释出核酸分子,被释出的分子对这些细胞进行再编程后迁移到胰腺。在这里,它们关闭了免疫系统对制造胰岛素的β细胞的攻击。
研究人员相信,这项涉及微球的最新研究是对原先采用的萃取法(通过一种称为白血球分离术的工艺过程)以及再编程树突状细胞方法的重大改进。这种新颖的微球方法首次代表了一种疫苗能潜在地抑制并逆转糖尿病。这项发现将真正有望用于Ⅰ型糖尿病患者的临床试验。
目前,研究人员正在儿童医院的患者身上进行基于树突状细胞方法的一项临床试验。第一期临床试验已通过了美国食品和药品管理局的审批。这项试验于去年年底开始,预计在今年年底结束。
如果基于白血球分离术的方法能持续表现出卓越的安全性,研究人员希望展开一项全国性的临床试验,评估树突状细胞施用在儿科患者身上的效用,以预防糖尿病或经临床证明可逆转此种疾病。此后,研究人员将在临床试验中开始尝试使用微球防治法。
研究人员称,微球法将大大减少对患者的侵入性损害,临床效果也将更加明显。医生将不再需要收集患者的树突状细胞,同时也消除了在无菌的非现场设施中对树突状细胞进行基因再编程的需要。患者只需用短短的几分钟,在一间简易诊所接受一小剂微球注射即可。