肌萎缩侧索硬化症每年造成10,000名美国人死亡，据估计发病率为2,000分之一。前有几种药物可以用来减轻ALS的症状，但是ALS是一种很难痊愈的疾病。
美国约翰霍浦金斯大学的科学家，第一次试着从基因组来寻找肌萎缩侧索硬化症的致病基因。
研究人员表示，他们在276名无血缘关系的肌萎缩侧索硬化症患者中，辨认出34个新的基因变异。这34个所谓的单一核苷酸多型性，这些基因有助于预测哪些人，可能发生这种非遗传性的致命性神经退化性疾病。
肌萎缩侧索硬化症致病原因有以下各种可能：
1.遗传因素: 此类病人占全部运动神经元疾病患者大约5~10%，但无法解释散发性病人的原因。
2.毒性物质 : 比如铅(Pb)、锰( Mn) 等重金属中毒; 过多激活性胺基酸(excitotoxic amino acids)及自由基(free radicals)的刺激造成运动神经元的死亡。
3.自体免疫: 由不明的因子激活的人体的免疫反应去对抗运动神经元，造成运动神经元的死亡。
4.病毒的侵犯: 有人提出运动神经元的伤害有可能类似小儿麻痹病毒侵犯运动神经元的结果。
5.神经营养或生长激素的缺乏: 目前在体外贾验结果发现运动元的存活必须依赖某些激素比如BDNF，FGF，CNTF，IGF-2及NT3-5等等。
