美国医学专家的最新动物实验显示 ,基因疗法不仅可预防 ,而且还能治疗肌营养不良症。他们在研究中发现 ,即使是病情进入晚期的实验鼠 ,在接受基因疗法后 ,也能部分恢复已丧失的正常肌肉功能。
肌营养不良症有不同类型 ,其中“杜氏肌营养不良症”较为常见和致命 ,目前尚无有效疗法。据统计 ,全球平均每 3500个新生男婴中就有一人罹患此病 ,患者 3到 4岁时就会因肌肉无力或萎缩而不便行走 , 12岁以后只能在轮椅上生活 ,一般到 20多岁就会死亡。
分子生物学研究表明 ,X染色体上一个名为“抗肌营养不良蛋白”基因出现缺失或变异 ,是杜氏肌营养不良症的主要致病原因。科学家们因此提出 ,利用基因疗法原理 ,在患者体内引入正常的“抗肌营养不良蛋白”基因 ,也许可以防治杜氏肌营养不良症。
过去 ,正常版本的“抗肌营养不良蛋白”基因 ,通常以基因工程改造后的腺病毒为载体 ,输入动物体内。但早先的研究发现 ,虽然该办法对年幼的新生病鼠有效 ,但已表现出肌营养不良症症状的年长实验鼠 ,往往会对腺病毒载体产生强烈的免疫反应 ,甚至摧毁“抗肌营养不良蛋白”基因 ,使治疗难以进行。另外 ,由于这种基因个头较大 ,如何将整个基因输送入动物体内 ,并使其停留于特定的肌肉部位 ,也是一直没有得到很好解决的难题。
华盛顿大学医学院张伯伦教授领导的小组在新一期网络版美国《全国科学院学报》上报告说 ,他们开发出了一种精简的腺病毒载体 ,可以有效克服以上障碍。这种病毒载体不仅不会引发实验鼠产生免疫反应 ,而且能够将完整长度的正常“抗肌营养不良蛋白”基因分别输送至年幼和年长病鼠的基因缺损或变异部位。利用这种手段 ,研究人员成功地使一些肌肉严重受损的晚期病鼠部分恢复了正常肌肉功能。
专家指出 ,他们的实验结果表明 ,通过替换缺损或变异的“抗肌营养不良蛋白”基因 ,即使是一些年老动物的病情也可以得到逆转。这为下一步进行类似的人体临床实验提供了依据。
