小儿进行性肌营养不良至今尚乏特异性治疗，曾试用多种药物均无明显疗效。
一、一般治疗
1.合理饮食：应给予高动物蛋白、适量碳水化合物和低脂肪饮食。
2.防治继发感染：由于肌肉无力、活动减少，本病极易继发感染，以呼吸道感染最为常见，晚期病例尤为突出。应鼓励病人活动，对卧床不起者注意加强护理，防止褥疮。已发生继发感染者应积极给予针对性治疗。
3.体疗与理疗：适当的体育锻炼，充分的被动运动及推拿、按摩等措施虽不能治愈本病，但能够延缓病程的进展，防止关节挛缩。
二、手术矫形
晚期病例已发生跟腱挛缩而加重行走困难者，可行跟腱延长术;对只能取坐位的病人应给予脊柱支架，以推迟脊柱畸形的发生。
三、药物治疗
以下药物对部分病例可能有效，但不能逆转本病的病程。
1.三磷酸腺苷(ATP)：为一种辅酶，有可能通过促进机体代谢而改善肌肉营养状况。用法是每日20～40mg，肌肉注射，15次为一疗程。可暂时缓解部分病人的症状。
2.加兰他敏：每日0.O5～0.1mg/kg，肌肉注射。每疗程20天，可酌情用1～2个疗程。
3.胰岛素：可促进肌肉合成糖原。对早期肌萎缩不太明显的病例有一定疗效。每疗程5周。用法是皮下注射胰岛素，第1周每日4u，以后每周逐渐增加剂量，至第5周每日16u，每次注射后15分钟口服葡萄糖50～1OOg。治疗期间要监测血糖，防止发生低血糖。
4.其他：近年报道用钙通道阻滞剂及别嘌呤醇等药物治疗本病，可暂时缓解症状。
其他治疗
目前本病尚无特效疗法，临床可采用中西医结合的方法治疗、探索。西药多试用加兰他敏、三磷酸腺苷等。中药在辨证施治同时，应重用黄芪，加用制马钱子。因黄芪既能益气，又可升阳，对四肢痿弱不用，抬举不能之症尤为适宜。而马钱子则能开通经络，透达关节，据现代药理研究，该药能兴奋脊髓、延髓、大脑皮层，增强骨骼肌紧张度，改善本病的肌肉无力状态。此外患病后坚持针灸、推拿，对增进肌力，增强病变部位的运动功能亦十分有益，针灸一般选用手足阳明经的穴位，推拿则应注意使各关节机体充分地被动运动。如此中西医结合，常能更好的减轻症状，改善病情。
